Matilde nasceu a 12 de abril deste ano. Um mês e meio depois, foi diagnosticada com atrofia muscular espinhal (AME) tipo 1 – a forma mais grave desta doença rara. A AME resulta em fraqueza muscular grave e progressiva, resultante da perda dos neurónios motores inferiores da medula e do núcleo do tronco cerebral. A maioria dos bebés com esta doença morre antes dos dois anos.
Os pais de Matilde, no entanto, descobriram que a menina tinha uma réstia de esperança: em maio, a FDA (Food and Drug Administration) aprovou uma medicação de terapia genética que pode salvar-lhe a vida. O medicamento chama-se Zolgensma e pode salvar a vida de Matilde, e de outros bebés como ela, através de uma só dose intravenosa. O problema é que esse medicamento custa 2,125 milhões de dólares (€1 865 milhões) e não está aprovado na União Europeia.
É, neste momento, o medicamento mais caro do mundo, mas a certa altura parecia que seria ainda mais dispendioso: a Novartis, empresa que desenvolveu o tratamento ao longo de vários anos, chegou a preparar o público para um preço de 4 a 5 milhões de dólares, devido aos custos astronómicos com a investigação.
Apesar de tudo, o Zolgensma acaba por ser mais barato do que a alternativa que existe hoje no mercado: o Spinraza, cuja primeira dose custa €650 mil, seguida de €330 mil por ano, durante dez anos, o que dá cerca de €4 milhões. A Novartis anunciou ainda estar a trabalhar em acordos com os pacientes para pagamentos faseados ao longo de cinco anos.
Os pais de Matilde anunciaram ontem à noite na página de Facebook “Matilde, uma bebé especial” que conseguiram já donativos no valor de €817 mil, o que é quase metade do valor necessário – um valor que, antes de começar a onda solidária, parecia inalcançável.
Quem quiser ajudar a tentar salvar a vida de Matilde pode contribuir para a conta com o IBAN PT50003506850000806813056.
