A Orchard Therapeutics é a fabricante deste medicamento genético chamado Lenmeldy, destinado a doentes que sofram de leucodistrofia metacromática, uma doença do sistema nervoso de gravidade elevada e que afeta cerca de 40 crianças por ano nos EUA. O Lenmeldy foi recentemente aprovado pela Autoridade de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA na sigla em inglês), a entidade reguladora norte-americana que faz a aprovação de novos medicamentos. O preço de 4,25 milhões de dólares fazem do Lenmeldy o medicamente mais caro do mundo.
O distúrbio nervoso da doença afeta as crianças, privando-as rapidamente da capacidade de falar e andar. Cerca de metade das que sofrem desta doença acabam por falecer e as outras vivem num estado vegetativo, segundo detalha a publicação MIT Technology Review.
A terapia para tratar da leucodistrofia metacromática foi aprovada na Europa em 2020. Por cá, o medicamente chama-se Libmeldy e custa entre 2,5 milhões e três milhões de euros.
A terapia genética em causa adiciona um gene em falta às células da medula óssea das crianças, revertendo a principal causa que está a condicionar o cérebro. Várias crianças que receberam este tratamento na fase de testes, que começou em 2010, estão a crescer saudáveis.
“O meu coração quer falar sobre o impacto que esta terapia teve nestas crianças,” diz Leslie Meltzer, diretora médica da Orchard. “Sem ela, acabarão por morrer muito jovens ou viverão muitos anos num estado vegetativo.” Mas as crianças que recebem a terapia genética acabam, na maioria das vezes, por serem capazes de andar e ter um bom desempenho cognitivo. “As que tratamos vão para a escola, praticam desportos e conseguem contar as suas histórias,” diz Meltzer à publicação norte-americana.
