Foi na página de Facebook “Matilde, uma bebé especial“, onde regularmente vão partilhando notícias sobre a bebé agora com 7 meses, que os pais fizeram o anuncio. “Deixo-vos todos os bebés e crianças que já ajudámos de coração”, escreveram numa publicação com data de 14 de novembro. Miguel Sande e Carla Martins, os pais, fizeram questão de escrever o nome dos 38 bebés.
Numa publicação antiga, os pais já tinham referido que desde o dia 7 de julho que iniciaram “esta missão de ajudar outros bebés com a mesma doença da nossa Matilde”.
“Tenho estado benzinha, refilona, sempre muito atenta e muito conversadora”, escreveram ainda sobre o estado da bebé que sofre de atrofia muscular espinhal e recebeu o medicamento inovador Zolgensma.
“Na consulta de neurocirurgia a Doutora observou me e disse que clinicamente estou muito bem, as suturas e a válvula estão bem, o meu perímetro cefálico diminuiu para 43,8 cm e já estou no meu percentil, deverei repetir a TAC daqui a 3 meses”.
Recorde-se que no início de julho, o Infarmed autorizou o pedido do Hospital de Santa Maria para a utilização do Zolgensma no tratamento da atrofia espinhal muscular tipo I de duas crianças. A bebé Matilde, que esteve internada durante algumas semanas no hospital de Santa Maria, teve alta a 18 de julho.
A história desta criança ficou conhecida depois de os pais organizarem uma recolha donativos na internet. A angariação recolheu um valor superior a dois milhões de euros — o custo do medicamento Zolgensma, da empresa Avexis, que pertence à farmacêutica Novartis.
O Zolgensma é uma injeção de dose única apresentada como terapia genética à raiz da doença que afeta as bebés Matilde e Natália e a sua autorização excecional de utilização hospitalar em Portugal não implica custos para os doentes.
No mercado português já existe, devidamente aprovado, um outro medicamento (spinraz), que retarda a progressão da doença, não sendo porém de dose única nesta doença rara.
O pedido de autorização especial ou excecional de um determinado medicamento é feito em regra no caso de medicamentos inovadores que ainda não foram avaliados ou autorizados pela Agência Europeia do Medicamento e pelo Infarmed, a nível nacional.
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