paramiloidose

Primeiro ensaio clínico em humanos do CRISPR–Cas9, a terapêutica premiada com o Nobel da Química que aposta na edição do ADN, foi realizado em pacientes com a “doença dos pezinhos”, como é mais conhecida em Portugal. Os resultados abrem um mundo de esperança para mais de sete mil doenças ligadas a erros genéticos