leucodistrofia metacromática
Criança com doença genética rara recebe medicamento mais caro do mundo. Irmã já não foi elegível para o tratamento
Esta terapia genética, que substitui um gene defeituoso dentro das células do corpo e foi utilizada para tratar Teddi Shaw é, neste momento, de acordo com o Sistema Nacional de Saúde britânico (NHS), o medicamento aprovado pela Agência Europeia do Medicamento mais caro do mundo