A equipa de médicos do Hospital de Great Ormond Street, no Reino Unido, fez uma ‘edição de base’ para criar um novo medicamento ‘vivo’ que pudesse combater a doença de Alyssa: uma leucemia linfoblástica aguda das células T, um tipo incurável de cancro. Agora, seis meses depois do tratamento, os sinais da doença desapareceram, mas a menina de 13 anos continua a ser monitorizada para verificar se há algum regresso indesejado.
As células T são as responsáveis por procurar e destruir ameaças ao nosso organismo, a nível celular. No entanto, em situações como a que afeta Alyssa, elas próprias se tornam perigosas para o paciente. Nestas alturas, surge um cancro agressivo e incurável: com Alyssa, nem quimioterapia, nem transplante de medula ajudaram a combater e erradicar a doença. Por esta altura, no ano passado, a família julgava estar a preparar o seu último Natal e não contavam com alguma recuperação.
A equipa do Hospital decidiu apostar numa tecnologia, a edição de base genética, só inventada há seis anos e conseguiu, atuando e modelando os quatro blocos de construção genética, criar um tratamento para a menina. A edição de base atuou nos quatro tipos (A, C, G e T), focando-se numa parte precisa do código genético e alterando depois a estrutura molecular de apenas uma, convertendo-a noutra e alterando as instruções genéticas que são transportadas desta forma. Esta técnica permitiu caçar e eliminar as células T que estavam a prejudicar a paciente.
Todo o processo pode ser lido com detalhe no artigo da BBC e passa por um conjunto de células T saudáveis de um dador, começando com a edição de base para desabilitar o mecanismo de mira das células T de Alyssa para que deixassem de atacar o corpo. O segundo passo envolve a remoção de um marcador químico, o CD7, presente em todas estas células. Depois, atuou-se sobre o ‘manto de invisibilidade’ que permite às células T evitarem ser eliminadas pelos medicamentos de quimioterapia. A última modificação de base instruiu as células T saudáveis para irem em busca de qualquer coisa com o marcador CD7 para destruirem todas as células T do corpo da Alyssa, incluindo as que lhe estavam a fazer mal. Agora, se a terapia for considerada um sucesso definitivo, a equipa pretende reconstruir todo o sistema imunitário de Alyssa, incluindo novas células T, após um novo transplante de medula.
Os investigadores devem avançar agora com um tratamento semelhante para outros pacientes, de uma short list de dez candidatos para um teste experimental deste método.