Desativar genes, retirá-los ou substituí-los é a mais recente esperança de cura para algumas doenças

Os pacientes com doença falciforme começam a ter a expectativa de poder viver até aos 70 ou 80 anos, em vez de morrerem jovens Foto: GettyImages

Desativar genes, retirá-los ou substituí-los é a mais recente esperança de cura para algumas doenças

Haja Sandi, 19 anos, teve de deixar de assistir às aulas na Universidade de Rowan, em Nova Jérsia, nos Estados Unidos da América. A estudante tem dores tão excruciantes que passa metade do tempo internada no hospital com morfina. A jovem padece da doença falciforme, uma patologia sanguínea debilitante causada pela mutação de um único gene.

Esta doença hereditária causa alterações no formato dos glóbulos vermelhos, que ficam com uma forma semelhante a uma foice ou meia-lua, fazendo com que se tornem menos capazes de distribuir oxigénio pelo corpo, causando sintomas de anemia, como cansaço e palidez. Devido ao seu formato, também bloqueiam o fluxo sanguíneo, causando dor. Haja Sandi teve, na semana passada, uma boa notícia: a FDA (agência norte-americana que regula os medicamentos) aprovou dois tratamentos para as células falciformes, sendo um deles a primeira terapia de edição genética a ser usada em humanos.

Palavras-chave:

Mais na Visão

Mais Notícias

Em “A Promessa”: Laura emociona-se ao ver Tomás a ser internado à força

Em “A Promessa”: Laura emociona-se ao ver Tomás a ser internado à força

Em “Senhora do Mar”: Joana faz pedido desesperado após adeus a Manuel

Em “Senhora do Mar”: Joana faz pedido desesperado após adeus a Manuel

Nestes cinco hotéis pode ir de férias com o seu amigo patudo

Nestes cinco hotéis pode ir de férias com o seu amigo patudo

Investigadores da Universidade de Lisboa recebem apoio para estudar doenças raras em Portugal

Investigadores da Universidade de Lisboa recebem apoio para estudar doenças raras em Portugal

VISÃO Se7e: Passeios de barco e aquários para visitar em família 

VISÃO Se7e: Passeios de barco e aquários para visitar em família 

Princesa Leonor triunfa num romântico e sedutor vestido de renda em azul-marinho

Princesa Leonor triunfa num romântico e sedutor vestido de renda em azul-marinho

Um novo estúdio em Lisboa para jantares, showcookings, apresentações de marcas, todo decorado em português

Um novo estúdio em Lisboa para jantares, showcookings, apresentações de marcas, todo decorado em português

Curtas de Vila do Conde - Um festival que dá cartas

Curtas de Vila do Conde - Um festival que dá cartas

Guia de essenciais de viagem para a sua pele

Guia de essenciais de viagem para a sua pele

B&B Italia e Maxalto em Lisboa

B&B Italia e Maxalto em Lisboa

Letizia volta a usar sapatos de salto

Letizia volta a usar sapatos de salto

Quais as oportunidades na cadeia de valor da indústria espacial?

Quais as oportunidades na cadeia de valor da indústria espacial?

Por um novo acordo verde e social

Por um novo acordo verde e social

Salgueiro Maia, o herói a contragosto

Salgueiro Maia, o herói a contragosto

Famosos divertem-se no 1.º dia do NOS Alive

Famosos divertem-se no 1.º dia do NOS Alive

Birkenstock, escritório e showroom, em Amesterdão

Birkenstock, escritório e showroom, em Amesterdão

Juros altos por mais tempo?

Juros altos por mais tempo?

Rumo a Sul: 7 passeios de barco, do Alqueva à Ria Formosa

Rumo a Sul: 7 passeios de barco, do Alqueva à Ria Formosa

Novo estudo científico revela que o cérebro tenta prever o futuro enquanto se encontra em repouso

Novo estudo científico revela que o cérebro tenta prever o futuro enquanto se encontra em repouso

O espetacular vestido de noiva de Sara Salgado

O espetacular vestido de noiva de Sara Salgado

"Cada vez que olharmos para uma tela do Cargaleiro, pensamos que ele ainda fala connosco"

Cinema: Mais um verão com Ingmar Bergman

Cinema: Mais um verão com Ingmar Bergman

Os heróis portugueses que vão às Olimpíadas

Os heróis portugueses que vão às Olimpíadas

Kiwi contra um dos mais dolorosos efeitos secundários da quimioterapia. O

Kiwi contra um dos mais dolorosos efeitos secundários da quimioterapia. O "método inovador" criado por investigadores portugueses

Os municípios que dão cartas nas exportações

Os municípios que dão cartas nas exportações

VOLT Live: vem aí um apoio europeu para a compra de veículos elétricos?

VOLT Live: vem aí um apoio europeu para a compra de veículos elétricos?

Famosos brilham na passadeira vermelha da festa da TVI

Famosos brilham na passadeira vermelha da festa da TVI

Equipa do Técnico conquista segundo lugar em competição  de barcos elétricos

Equipa do Técnico conquista segundo lugar em competição de barcos elétricos

O futuro começou esta noite. Como foi preparado o 25 de Abril

O futuro começou esta noite. Como foi preparado o 25 de Abril

Portugal e a Lei de Restauro da Natureza

Portugal e a Lei de Restauro da Natureza

Giorgio Armani celebra o seu 90.º aniversário

Giorgio Armani celebra o seu 90.º aniversário

Animais que nos fazem rir!

Animais que nos fazem rir!

Mariana de “Casados à Primeira Vista” celebra 25 anos: 25 fotografias que mostram toda a sua beleza

Mariana de “Casados à Primeira Vista” celebra 25 anos: 25 fotografias que mostram toda a sua beleza

10 animais que resistem ao calor

10 animais que resistem ao calor

Vencedores e vencidos do 25 de Abril na VISÃO História

Vencedores e vencidos do 25 de Abril na VISÃO História

As sandálias que são um must-have de qualquer armário de verão

As sandálias que são um must-have de qualquer armário de verão

Adélia Prado - Uma voz entre o quotidiano e o transcendente

Adélia Prado - Uma voz entre o quotidiano e o transcendente

Sara Salgado e os detalhes de um visual de noiva muito romântico

Sara Salgado e os detalhes de um visual de noiva muito romântico

5 acessórios que estão em alta este verão

5 acessórios que estão em alta este verão

António Coutinho: “Não é uma transição energética. É uma revolução”

António Coutinho: “Não é uma transição energética. É uma revolução”

Equipa do Técnico conquista segundo lugar em competição  de barcos elétricos

Equipa do Técnico conquista segundo lugar em competição de barcos elétricos

25 peças para receber a primavera em casa

25 peças para receber a primavera em casa

ChatGPT chega a todos os Peugeot equipados com comandos de voz

ChatGPT chega a todos os Peugeot equipados com comandos de voz

VOLT Live: vem aí um apoio europeu para a compra de veículos elétricos?

VOLT Live: vem aí um apoio europeu para a compra de veículos elétricos?

Exposição solar: O problema dos UVA

Exposição solar: O problema dos UVA

Parceria TIN/Público

A Trust in News e o Público estabeleceram uma parceria para partilha de conteúdos informativos nos respetivos sites