Haja Sandi, 19 anos, teve de deixar de assistir às aulas na Universidade de Rowan, em Nova Jérsia, nos Estados Unidos da América. A estudante tem dores tão excruciantes que passa metade do tempo internada no hospital com morfina. A jovem padece da doença falciforme, uma patologia sanguínea debilitante causada pela mutação de um único gene.

Esta doença hereditária causa alterações no formato dos glóbulos vermelhos, que ficam com uma forma semelhante a uma foice ou meia-lua, fazendo com que se tornem menos capazes de distribuir oxigénio pelo corpo, causando sintomas de anemia, como cansaço e palidez. Devido ao seu formato, também bloqueiam o fluxo sanguíneo, causando dor. Haja Sandi teve, na semana passada, uma boa notícia: a FDA (agência norte-americana que regula os medicamentos) aprovou dois tratamentos para as células falciformes, sendo um deles a primeira terapia de edição genética a ser usada em humanos.